輝瑞將開(kāi)始在美國(guó)進(jìn)行基因治療試驗(yàn)

http://m.pzjyn.cn?? 2022-04-28 20:43　??來(lái)源 溫州視線(xiàn)

2022年4月28日，輝瑞公司表示，在美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局取消對(duì)一項(xiàng)后期研究的控制后，它將在美國(guó)開(kāi)設(shè)首個(gè)用于肌肉萎縮癥的實(shí)驗(yàn)性基因治療的試驗(yàn)地點(diǎn)。

在另一項(xiàng)杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）治療的早期研究中，一名患者死亡后，F(xiàn)DA 暫停了輝瑞的試驗(yàn)請(qǐng)求，該研究也被暫停。

輝瑞表示，監(jiān)管機(jī)構(gòu)的批準(zhǔn)是在數(shù)據(jù)審查和對(duì)試驗(yàn)進(jìn)行調(diào)整以包括 7 天的住院期以密切監(jiān)測(cè)接受基因治療的患者之后獲得的。

在停止之前，這項(xiàng)后期研究已經(jīng)在 11 個(gè)國(guó)家進(jìn)行。該制藥商表示，到目前為止，輝瑞已獲得英國(guó)、加拿大和臺(tái)灣等國(guó)家的許可，以重啟后期研究。

DMD 是由基因的變化引起的，這導(dǎo)致缺乏與保持肌肉細(xì)胞完整有關(guān)的稱(chēng)為肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白的蛋白質(zhì)。它主要影響男孩。

輝瑞的療法旨在提供人類(lèi)抗肌萎縮蛋白基因的縮短版本。

這家制藥商預(yù)計(jì)，全球后期研究的幾乎所有站點(diǎn)都將在 6 月底前開(kāi)放。 

編輯： yujeu